Un equipo del Instituto de Neurociencias de la Universitat de Barcelona ha validado un compuesto innovador para el tratamiento del alzhéimer. El estudio, publicado recientemente en la revista Molecular Therapy, demuestra la eficacia de la molécula FLAV-27 en modelos animales. Este fármaco actúa mediante un mecanismo epigenético novedoso para revertir el deterioro cognitivo en etapas tempranas. Además, el hallazgo abre una vía prometedora para terapias modificadoras de la enfermedad.
A diferencia de los tratamientos actuales que eliminan placas de beta-amiloide, FLAV-27 reprograma el epigenoma neuronal. El compuesto inhibe la enzima G9a, que es esencial para la regulación genética en el cerebro humano. Esto corrige alteraciones en la expresión génica que contribuyen directamente a la progresión de la patología. El mecanismo representa un cambio de paradigma respecto a las terapias convencionales disponibles en el mercado.
Aina Bellver, investigadora principal y autora del artículo, destaca el potencial clínico del fármaco. Según Bellver, la molécula modifica el proceso de la enfermedad actuando sobre mecanismos moleculares subyacentes. El enfoque representa una estrategia terapéutica basada en la epigenética para combatir el alzhéimer. La investigación confirma que la acción sobre la enzima es viable y efectiva en entornos biológicos complejos.
Los medicamentos aprobados actualmente como lecanemab y donanemab tienen eficacia limitada para los pacientes. Los investigadores explican que estos fármacos solo ralentizan el deterioro cognitivo entre un 27% y un 35%. Además, presentan efectos secundarios y abordan únicamente la patología del beta-amiloide. Las limitaciones actuales justifican la búsqueda de alternativas más potentes en la industria farmacéutica.
Los ensayos experimentales mostraron recuperación funcional en modelos in vitro y con gusanos C. elegans. En modelos murinos de alzhéimer de inicio tardío y temprano, se observó mejora en la memoria y la sociabilidad. Los marcadores patológicos como la proteína tau y el beta-amiloide disminuyeron significativamente. Los resultados demuestran que el tratamiento recupera la estructura de las sinapsis neuronales dañadas.
Un hallazgo clave es la identificación de biomarcadores medibles en sangre y plasma de pacientes. Los niveles de H3K9me2 y p-tau181 se correlacionan directamente con el grado de deterioro cognitivo. Estos indicadores vuelven a la normalidad tras la administración del tratamiento en los animales. La disponibilidad de estos bioindicadores permite monitorizar la respuesta terapéutica de forma no invasiva.
Flavii Therapeutics, una empresa de base universitaria fundada en 2025, liderará el desarrollo clínico de la molécula. La compañía gestionará la propiedad intelectual y la búsqueda de financiación para el avance del fármaco. Actualmente el compuesto se encuentra en la fase preclínica avanzada antes de llegar a humanos. El proceso de validación regulatoria es un paso crítico para la comercialización futura.
Los próximos pasos incluyen estudios de toxicología regulatoria en al menos dos especies animales. El proceso para obtener la autorización de ensayos clínicos en humanos tomará varios años. Este avance abre la puerta a una nueva categoría de terapias modificadoras de la enfermedad. La colaboración internacional asegura que los estándares científicos sean de alta calidad y rigurosos.
